2021-12-06, აშშ-ის დროით, Acadia Pharmaceuticals-მა (Nasdaq: ACAD) გამოაცხადა თავისი წამლის კანდიდატის, ტროფინეტიდის III ფაზის კლინიკური კვლევის დადებითი ზედა ხაზის შედეგები.III ფაზის კვლევა, სახელწოდებით ლავანდა, ძირითადად გამოიყენება ტროფინეტიდის უსაფრთხოებისა და ეფექტურობის შესაფასებლად რეტის სინდრომის (RS) მკურნალობაში.სულ ჩაწერილი იყო 189 სუბიექტი, ყველა ქალი 5-20 წლის ასაკის RS-ით.
Lavender იყო ორმაგად ბრმა, რანდომიზებული, პლაცებოზე კონტროლირებადი კვლევა 12 კვირის განმავლობაში, RS ქცევის კითხვარის (RSBQ) და კლინიკური შედეგის გლობალური შეფასების სკალის (CGI-I) კომბინირებული პირველადი საბოლოო წერტილებით, როგორც ეს შეფასდა, შესაბამისად, მედდების პერსონალისა და ექიმების მიერ;გასაღები მეორადი საბოლოო წერტილი არის ჩვილებისა და პატარების კომუნიკაციისა და სიმბოლური ქცევის განვითარების შკალა (CSBS-DP-IT-Social), რომელიც ძირითადად გამოიყენება 6-24 წლის ჩვილებში და მცირეწლოვან ბავშვებში სოციალური, ვერბალური და სიმბოლური ქცევის განვითარების შესაფასებლად. თვის ასაკიდან და შეიძლება გამოყენებულ იქნას აუტიზმისთვის. ადრეული სკრინინგი განვითარების შეფერხების სიმპტომებისა და განვითარების სხვა შეფერხებების გამო, როგორც შეფასებულია მედდის პერსონალის მიერ.
შედეგებმა აჩვენა, რომ ტროფინეტიდს ჰქონდა მნიშვნელოვანი გაუმჯობესება ორივე ძირითად საბოლოო წერტილში პლაცებოსთან შედარებით.ცვლილებები საწყისიდან RSBQ-ში პლაცებოსთვის და ტროფინეტიდისთვის მე-12 კვირაში იყო -1.7 vs -5.1 (p=0.0175);CGI-I ქულები იყო 3.8 vs 3.5 (p=0.0030).იმავდროულად, ცვლილება საწყისიდან CSBS-DP-IT-Social-ში იყო -1.1 და -0.1 პლაცებოსთვის და ტროფინეტიდისთვის, შესაბამისად.
ლავანდის პირველადი და პირველადი მეორადი საბოლოო წერტილები აჩვენებდნენ ტროფინეტიდის პოტენციალს RS-ის სამკურნალოდ, თუმცა, უნდა აღინიშნოს, რომ საკვლევი მკურნალობის შეწყვეტის მაჩვენებელი, რომელიც დაკავშირებულია გადაუდებელ გვერდით მოვლენებთან (TEAEs) უფრო მაღალი იყო ტროფინეტიდის ჯგუფში პლაცებოსთან შედარებით. , ეს ორი იყო, შესაბამისად, 2.1% და 17.2%.მათ შორის ყველაზე გავრცელებული გვერდითი მოვლენები იყო:
① დიარეა - ტროფინეტიდი იყო 80.6% (97.3% მსუბუქი და საშუალო სიმძიმის) და პლაცებო იყო 19.1%;
② ღებინება - ტროფინეტიდი იყო 26.9% (96% მსუბუქი და საშუალო სიმძიმის) და პლაცებო იყო 9.6%;
③ სერიოზული გვერდითი მოვლენები დაფიქსირდა სუბიექტების 3.2%-ში ორივე ჯგუფში.
სუბიექტები Lavender-ის კვლევაში გააგრძელებენ ტროფინეტიდის მიღებას კვლევის დასრულების შემდეგ ან ღია ეტიკეტის Lilac და Lilac-2 გაფართოების კვლევებში, და სუბიექტების > 95%-მა, რომლებმაც დაასრულეს ლავანდის კვლევა, აირჩიეს გადაერთონ იასამნისფერი ღია ეტიკეტზე. გაფართოება კვლევა, დასკვნები წარმოდგენილი იქნება უახლოეს სამედიცინო შეხვედრაზე.
გამოქვეყნების დრო: თებერვალი-17-2022