2021-12-06 წლებში, აშშ-ს დროში, Acadia Pharmaceuticals- მა (NASDAQ: ACAD) გამოაცხადა მისი წამლის კანდიდატის, ტროფინეტიდის III ფაზის კლინიკური კვლევის დადებითი შედეგების შესახებ. III ფაზის ტესტირება, სახელწოდებით Lavender, ძირითადად გამოიყენება ტროფინეტიდის უსაფრთხოებისა და ეფექტურობის შესაფასებლად RETT სინდრომის (RS) მკურნალობაში. სულ 189 საგანი ჩაირიცხა, 5-20 წლის ასაკის ყველა ქალი Rs.
ლავანდა იყო ორმაგი ბრმა, რანდომიზებული, პლაცებოზე კონტროლირებადი ტესტირება 12 კვირის განმავლობაში, RS ქცევითი კითხვარის (RSBQ) და კლინიკური შედეგების გლობალური შეფასების მასშტაბის (CGI-I) კომბინირებული პირველადი ბოლო წერტილებით, როგორც ეს შეფასებულია საექთნო პერსონალის და ექიმების მიერ, შესაბამისად; მეორეხარისხოვანი წერტილი არის საკომუნიკაციო და სიმბოლური ქცევის განვითარების მასშტაბები ჩვილებისა და პატარა ბავშვებისთვის (CSBS-DP-IT-S-SOCIAL), რომელიც ძირითადად გამოიყენება ჩვილებში და ბავშვებში სოციალური, ვერბალური და სიმბოლური ქცევის განვითარების შესაფასებლად 6–24 თვის ასაკში და შეიძლება გამოყენებულ იქნას აუტიზმის ადრეული სკრინინგისთვის განვითარების შეფერხებისა და სხვა განვითარების შემუშავების შესახებ, როგორც შეფასებულია, როგორც საექთნო პერსონალი.
შედეგებმა აჩვენა, რომ ტროფინეტიდს აქვს მნიშვნელოვანი გაუმჯობესება ორივე პირველადი ბოლო წერტილში პლაცებოსთან შედარებით. მე -12 კვირაში RSBQ– ის საწყისიდან დაწყებული ცვლილებები იყო -1,7 წინააღმდეგ -5.1 (p = 0.0175); CGI-I ქულები იყო 3.8 წინააღმდეგ 3.5 (p = 0.0030). იმავდროულად, CSBS-DP-IT- სოციალურ საწყისიდან ცვლილება იყო -1.1 და -0.1 პლაცებო და ტროფინეტიდი, შესაბამისად.
ლავანდის პირველმა და პირველმა მეორეხარისხოვანმა წერტილებმა აჩვენა ტროფინეტიდის პოტენციალი RS– ის სამკურნალოდ, ამასთან, უნდა აღინიშნოს, რომ საგანგებო მკურნალობის შეწყვეტის სიჩქარე, რომელიც დაკავშირებულია საგანგებო გვერდითი მოვლენებით (TEAES), უფრო მაღალი იყო ტროფინეტიდის მკლავში პლაცებოზე, ორი იყო 2.1% და 17.2%, შესაბამისად. მათ შორის, ყველაზე გავრცელებული გვერდითი მოვლენები იყო:
① დიარეა - ტროფინეტიდი იყო 80.6% (რომელთა 97.3% იყო ზომიერი და ზომიერი), ხოლო პლაცებო იყო 19.1%;
② ღებინება - ტროფინეტიდი იყო 26.9% (რომელთა 96% იყო ზომიერი და ზომიერი), ხოლო პლაცებო იყო 9.6%;
③ სერიოზული გვერდითი მოვლენები მოხდა ორივე ჯგუფში საგნების 3.2% -ში.
ლავანდის სასამართლო პროცესზე სუბიექტები გააგრძელებენ ტროფინეტიდის მიღებას სასამართლო პროცესის დასრულების შემდეგ ან ღია ეტიკეტის იასამნისფერი და იასამნისფერი და 2 გაფართოების კვლევებში, ხოლო> 95% -მა, რომლებმაც ლავანდის კვლევა დაასრულეს, არჩია იასამნისფერი ღია ეტიკეტის გაფართოების კვლევაში გადასვლა, დასკვნები წარდგენილია მომავალი სამედიცინო შეხვედრაზე.
პოსტის დრო: თებერვალი -17-2022