პლოზასირანი

პლოზასირანი (API)

კვლევის განაცხადი:
პლოზასირანის API არის სინთეზური მცირე ინტერფერენციული რნმ (siRNA), რომელიც შემუშავებულია ჰიპერტრიგლიცერიდემიის და მასთან დაკავშირებული გულ-სისხლძარღვთა და მეტაბოლური დარღვევების სამკურნალოდ. მისი მიზანიააპოკ3გენი, რომელიც აკოდირებს აპოლიპოპროტეინ C-III-ს, ტრიგლიცერიდების მეტაბოლიზმის ძირითად რეგულატორს. კვლევაში, პლოზასირანი გამოიყენება RNAi-ზე დაფუძნებული ლიპიდების დამწევი სტრატეგიების, გენების ჩახშობის სპეციფიკურობისა და ხანგრძლივი მოქმედების მკურნალობის შესასწავლად ისეთი მდგომარეობების დროს, როგორიცაა ოჯახური ქილომიკრონემიის სინდრომი (FCS) და შერეული დისლიპიდემია.

ფუნქცია:
პლოზასირანი მოქმედებს გაჩუმების გზითაპოკ3mRNA ღვიძლში, რაც იწვევს აპოლიპოპროტეინ C-III დონის შემცირებას. ეს ხელს უწყობს ლიპოლიზის გაძლიერებას და ტრიგლიცერიდებით მდიდარი ლიპოპროტეინების გამოდევნას სისხლიდან. როგორც API, პლოზასირანი საშუალებას იძლევა შემუშავდეს ხანგრძლივი მოქმედების თერაპიები, რომლებიც მიზნად ისახავს ტრიგლიცერიდების დონის მნიშვნელოვნად შემცირებას და პანკრეატიტის და გულ-სისხლძარღვთა მოვლენების რისკის შემცირებას მძიმე ან გენეტიკური ლიპიდური დარღვევების მქონე პაციენტებში.