ოლიგონუკლეოტიდური API-ები
-
ინსილირან ნატრიუმი
ინკლისირან ნატრიუმის API (აქტიური ფარმაცევტული ინგრედიენტი) ძირითადად შესწავლილია რნმ-ინტერფერენციის (RNAi) და გულ-სისხლძარღვთა თერაპიის სფეროში. როგორც PCSK9 გენის სამიზნე ორჯაჭვიანი siRNA, იგი გამოიყენება პრეკლინიკურ და კლინიკურ კვლევებში LDL-C-ის (დაბალი სიმკვრივის ლიპოპროტეინების ქოლესტერინი) შემცირების ხანგრძლივი მოქმედების გენის ჩახშობის სტრატეგიების შესაფასებლად. ის ასევე ემსახურება როგორც მოდელურ ნაერთს siRNA მიწოდების სისტემების, სტაბილურობისა და ღვიძლზე სამიზნე რნმ თერაპიის შესასწავლად.
-
დონიდალორსენი
დონიდორსენის API არის ანტისენს ოლიგონუკლეოტიდი (ASO), რომელიც კვლევის პროცესშია მემკვიდრეობითი ანგიონევროზული შეშუპების (HAE) და მასთან დაკავშირებული ანთებითი მდგომარეობების სამკურნალოდ. ის შესწავლილია რნმ-მიზნობრივი თერაპიის კონტექსტში, რომლის მიზანია ექსპრესიის შემცირება.პლაზმის პრეკალიკრეინი(KLKB1 mRNA). მკვლევარები დონიდორსენს იყენებენ გენის ჩახშობის მექანიზმების, დოზადამოკიდებული ფარმაკოკინეტიკის და ბრადიკინინით განპირობებული ანთების ხანგრძლივი კონტროლის შესასწავლად.
-
ფიტუსირანი
ფიტუსირანის API არის სინთეზური მცირე ინტერფერენციული რნმ (siRNA), რომელიც ძირითადად ჰემოფილიისა და კოაგულაციური დარღვევების სფეროშია შესწავლილი. მისი მიზანიაანტითრომბინი (AT ან SERPINC1)ღვიძლში ანტითრომბინის გამომუშავების შესამცირებლად გენი. მკვლევარები ფიტუსირანს იყენებენ რნმ-ინტერფერენციის (RNAi) მექანიზმების, ღვიძლის სპეციფიკური გენების გაჩუმების და ჰემოფილია A და B პაციენტებში კოაგულაციის რებალანსირების ახალი თერაპიული სტრატეგიების შესასწავლად, ინჰიბიტორებით ან მათ გარეშე.
-
გივოსირანი
გივოსირანის API არის სინთეზური მცირე ინტერფერენციული რნმ (siRNA), რომელიც შესწავლილია მწვავე ღვიძლის პორფირიის (AHP) სამკურნალოდ. ის სპეციფიკურად მიზნად ისახავსალას1გენი (ამინოლევულინის მჟავა სინთაზა 1), რომელიც მონაწილეობს ჰემის ბიოსინთეზის გზაში. მკვლევარები გივოსირანს იყენებენ რნმ-ინტერფერენციაზე (RNAi) დაფუძნებული თერაპიების, ღვიძლზე ორიენტირებული გენების გაჩუმების და პორფირიასა და მასთან დაკავშირებულ გენეტიკურ დარღვევებში ჩართული მეტაბოლური გზების მოდულაციის შესასწავლად.
-
პლოზასირანი
პლოზასირანის API არის სინთეზური მცირე ინტერფერენციული რნმ (siRNA), რომელიც შემუშავებულია ჰიპერტრიგლიცერიდემიის და მასთან დაკავშირებული გულ-სისხლძარღვთა და მეტაბოლური დარღვევების სამკურნალოდ. მისი მიზანიააპოკ3გენი, რომელიც აკოდირებს აპოლიპოპროტეინ C-III-ს, ტრიგლიცერიდების მეტაბოლიზმის ძირითად რეგულატორს. კვლევაში, პლოზასირანი გამოიყენება RNAi-ზე დაფუძნებული ლიპიდების დამწევი სტრატეგიების, გენების ჩახშობის სპეციფიკურობისა და ხანგრძლივი მოქმედების მკურნალობის შესასწავლად ისეთი მდგომარეობების დროს, როგორიცაა ოჯახური ქილომიკრონემიის სინდრომი (FCS) და შერეული დისლიპიდემია.
-
ზილებესირანი
ზილებესირანის API არის მცირე ინტერფერენციული რნმ (siRNA), რომელიც შემუშავებულია ჰიპერტენზიის სამკურნალოდ. მისი მიზანიაAGTგენი, რომელიც აკოდირებს ანგიოტენზინოგენს - რენინ-ანგიოტენზინ-ალდოსტერონის სისტემის (RAAS) ძირითად კომპონენტს. კვლევაში ზილებესირანი გამოიყენება გენების ჩახშობის მიდგომების, RNAi მიწოდების ტექნოლოგიებისა და გულ-სისხლძარღვთა და თირკმლის დაავადებებში RAAS გზის უფრო ფართო როლის შესასწავლად.