გივოსირანი

გივოსირანი (API)

კვლევის განაცხადი:
გივოსირანის API არის სინთეზური მცირე ინტერფერენციული რნმ (siRNA), რომელიც შესწავლილია მწვავე ღვიძლის პორფირიის (AHP) სამკურნალოდ. ის სპეციფიკურად მიზნად ისახავსალას1გენი (ამინოლევულინის მჟავა სინთაზა 1), რომელიც მონაწილეობს ჰემის ბიოსინთეზის გზაში. მკვლევარები გივოსირანს იყენებენ რნმ-ინტერფერენციაზე (RNAi) დაფუძნებული თერაპიების, ღვიძლზე ორიენტირებული გენების გაჩუმების და პორფირიასა და მასთან დაკავშირებულ გენეტიკურ დარღვევებში ჩართული მეტაბოლური გზების მოდულაციის შესასწავლად.

ფუნქცია:
გივოსირანი ფუნქციონირებს ექსპრესიის შემცირებითალას1ჰეპატოციტებში, რითაც მცირდება ტოქსიკური ჰემის შუალედური პროდუქტების, როგორიცაა ALA (ამინოლევულინის მჟავა) და PBG (პორფობილინოგენი), დაგროვება. ეს ხელს უწყობს მწვავე ღვიძლის პორფირიასთან დაკავშირებული ნეიროვისცერული შეტევების პრევენციას. როგორც API, გივოსირანი წარმოადგენს RNAi-ზე დაფუძნებულ თერაპიულ საშუალებებში აქტიურ ფარმაცევტულ კომპონენტს, რომლებიც შექმნილია კანქვეშა შეყვანის გზით AHP-ის ხანგრძლივი კონტროლის უზრუნველსაყოფად.