დონიდალორსენი

დონიდოლორსენი (API)

კვლევის განაცხადი:
დონიდორსენის API არის ანტისენს ოლიგონუკლეოტიდი (ASO), რომელიც კვლევის პროცესშია მემკვიდრეობითი ანგიონევროზული შეშუპების (HAE) და მასთან დაკავშირებული ანთებითი მდგომარეობების სამკურნალოდ. ის შესწავლილია რნმ-მიზნობრივი თერაპიის კონტექსტში, რომლის მიზანია ექსპრესიის შემცირება.პლაზმის პრეკალიკრეინი(KLKB1 mRNA). მკვლევარები დონიდორსენს იყენებენ გენის ჩახშობის მექანიზმების, დოზადამოკიდებული ფარმაკოკინეტიკის და ბრადიკინინით განპირობებული ანთების ხანგრძლივი კონტროლის შესასწავლად.

ფუნქცია:
დონიდოლორსენი ფუნქციონირებს შერჩევითი შეკავშირებითKLKB1mRNA-ს გამოყენებით, მცირდება პლაზმაში პრეკალიკრეინის გამომუშავება — კალიკრეინ-კინინის სისტემის ძირითადი ფერმენტი, რომელიც პასუხისმგებელია ჰემორაგიული ანგიონევროზული შეშუპებისა და ანთების გამოწვევაზე. კალიკრეინის დონის შემცირებით, დონიდორსენი ხელს უწყობს ჰემორაგიული ანგიონევროზული შეშუპების შეტევების პრევენციას და ამცირებს დაავადების დატვირთვას. როგორც ანტიდეპრესანტი, ის ძირითად თერაპიულ კომპონენტს წარმოადგენს ჰემორაგიული ანგიონევროზული შეშუპების კანქვეშ შესაყვანი ხანგრძლივი მოქმედების მკურნალობის შემუშავებაში.